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從原理上講，用神經干細胞再生治療神經疾病有三種方式：一是用移植的細胞取代受損的細胞重建神經回路；二是利用移植細胞保護受損的神經細胞，使其免于死亡，長出軸突，并與次級神經元形成突觸；三是用移植細胞形成中間神經元，重建神經回路。

我們可以利用多種外源性細胞進行移植，比如永生化的神經干細胞株、胚胎干細胞株、臍帶血干細胞、胎兒神經干細胞、成人神經干細胞及骨髓間充質干細胞等。這些細胞可以在體外培養、分化或者轉基因后再移植來治療各種神經疾病。但是這些細胞都各有優缺點，在應用時需要小心對待。

另外，在神經干細胞的研究當中，科學家們還發現，神經干細胞（和其它一些干細胞）移植到受損大腦后，還可以通過分泌一系列生長因子,如神經生長因子、腦源性神經生長因子、神經膠質源性生長因子、血管內皮生長因子等,增加受損部位的內源性神經細胞的數量和存活率，活化它們，使它們能遷移到受損區域形成新的神經回路，它們都是當今神經科學研究的熱點。