今日, Mesoblast公司宣布，美國FDA已接受其同種異體細胞療法Fyoncil (remestemcel-L)的生物制品許可申請〔BLA) ，用于治療類固醇難治性急性移植物抗宿主病(SR-aGVHD)兒童辰者。
FDA授予Ryoncil的BLA優先審評資格，預計將于今年9月30日前做出回復。如果獲得批準，意味著Ryoncil有望成為2020年獲批上市的干細胞療法，也是在美國第一款獲得FDA批準上市的MSCs產品。
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值得期待的干細胞候選藥物
Mesoblast Submits Completed Biologics LicenseApplication for Ryoncil TM to US FDA
Published: Feb 03,2020
NEWYORK,Feb.03,2020(GLOBE NEWSWIRE) -- Mesoblast Limited (Nasdaq: MESO; ASX:MSB),global leader in cellular medicines for inflammatory diseases, today announced that it hassubmitted its completed Biologics License Application (BLA) to the United States Food andDrug Administration (US FDA) for RyoncilM(remestemcel-L), its lead allogeneic cell therapy forthe treatment of children with steroid-refractory acute graft versus host disease(SR-aGVHD).
在今年2月份，Mesoblast公司宣布已向FDA提交同種異體細胞療法remestemcel-L完整的BLA。該療法的主要成分，來自成年捐贈者的骨髓間充質干細胞。主要機制是通過抑制T細胞增殖，和下調促炎細胞因子和干擾素的產生，來調節丁細胞介導的炎癥反應。
接受異基因骨髓移植的患者中，約有50%可能發生急性移植物抗宿主病〔aGVHD)。盡管有最佳的治療和護理標準,aGVHD最嚴重的患者(C/D或/IV級)的死亡率仍高達90%。這款療法已在三項單獨的研究中用于309名SR aGVHD兒童患者的治療，也被作為挽救療法用于241名標準治療失敗的SR aGVHD兒童患者〔80%C/D級)。在一項開放標簽的Ⅲ期試驗中，該候選藥物被作為一線療法，用于55名SR aGVHD兒童患者〔89%C/D級)的治療。
美國目前尚未有獲批，用于治療12歲以下兒童類固醇難治性急性移植物抗宿主病的療法。如果這款干細胞療法獲批上市，這一空白也有望得到填補。
